Двое детей в России и Казахстане умерли во время лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма». Об этом сообщает Reuters со ссылкой на пресс-службу швейцарской фармацевтической компании Novartis, которая производит препарат.
Летальный исход был связан с печеночной недостаточностью после пяти-шести недель приема препарата путем инфузии, узнало информационное агентство. Компания уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).
7 июля “Золгенсма”, признанный самым дорогим препаратом в мире, официально появился в России. Три упаковки уже были использованы Морозовской детской больницей Москвы и Национальным медицинским исследовательским центром здоровья детей.
Однако 15 июля глава Минпромторга Денис Мантуров заявил, что аналог препарата СМА в России есть – его производит отечественная компания “Биокад”. По словам чиновника, его стоимость будет значительно ниже.
Лекарства от СМА являются самыми дорогими и сложными в мире – это препараты для замены генов, такие как “Золгенсма”, которые вводятся однократно, после чего СМА больше не будет угрожать здоровью человека. Самое эффективное лечение СМА – это диагностика в раннем возрасте и применение препарата до двух лет. Стоимость одной дозы “Золгенсмы” составляет 2 миллиона долларов.