Компания Bluebird bio из США побила собственный рекорд по цене лекарства, выпустив на рынок препарат стоимостью 3 миллиона долларов для лечения церебральной адренолейкодистрофии (редкого заболевания мозга у детей). Ранее компания предлагала препарат для лечения наследственных заболеваний крови по цене 2,8 миллиона долларов за укол.
Новый препарат Skysona станет первым одобренным лекарством для лечения церебральной адренолейкодистрофии – редкого заболевания мозга, которое встречается у мальчиков младшего возраста и приводит к инвалидности или смерти. В США, например, в среднем пять детей в год рождаются с этим заболеванием. Bluebird bio рассчитывает ежегодно выпускать препарат для десяти детей в возрасте от 4 до 17 лет.
Болезнь характеризуется нарушением миелиновых оболочек, покрывающих нервные волокна головного и спинного мозга, а также надпочечниковой недостаточностью. “Скайсон” может помочь таким детям, воздействуя на ген, отвечающий за церебральную адренолейкодистрофию.
Во время тестирования препарата на людях у 29 из 32 пациентов за два года не развились функциональные нарушения, но все же у троих из них был диагностирован рак костного мозга. К счастью, эта форма рака поддается лечению, и у двух пациентов наступила ремиссия. Однако FDA обеспокоено тем, сколько еще пациентов могут столкнуться с этим заболеванием через некоторое время.
