В журнале Journal of Clinical Investigation опубликована статья, описывающая результаты исследования, проведенного учеными из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе, которые нашли метод лечения нейродегенеративных заболеваний. Суть метода заключается в блокировании молекулы SARM1, фермента, вырабатываемого в нейронах, который вызывает разрушение аксонов. Информацией делится Lenta.Ru.
Аксоны – это длинные отростки нервных клеток, по которым нервные импульсы передаются от тела к другим клеткам. Ранее было установлено, что SARM1 играет ключевую роль в запрограммированной дегенерации аксонов. В здоровых аксонах SARM1 блокируется ферментом NMNAT2, что обеспечивает выживание аксона. Однако этот ген активируется после травмы или болезни.
В ходе исследования ученые выявили два редких варианта гена NMNAT2 с точечными мутациями у двух братьев, страдающих синдромом прогрессирующей нейропатии, которые вызвали замену одной аминокислоты в синтезируемом белке.
В результате этой замены здоровые нервные клетки были неспособны ингибировать SARM1. Используя систему CRISPR, ученые создали мышиную модель заболевания, которая показала, что грызуны, мутантные по одной из двух копий гена, доживали до взрослого возраста, но у них прогрессировала двигательная дисфункция, потеря периферических аксонов и инфильтрация нервной ткани иммунными клетками-макрофагами.
Когда терапия была применена к экспериментальным мышам, у которых пул макрофагов был истощен, она свела к минимуму симптомы нейродегенеративного заболевания у грызунов. Этот факт указывает на то, что нейроиммунный механизм является ключевым фактором в развитии заболевания.
Таким образом, некоторые нейродегенеративные заболевания можно лечить с помощью иммуномодулирующих препаратов, блокирующих макрофаги или другие воспалительные иммунные клетки.
