Генная терапия оказалась действенной стратегией борьбы с врожденным нарушением слуха у малышей, которое вызвано генетическим дефектом в белке, известном как отоферлин. Подробнее об этом пишет MIT Technology Review.
Более 450 млн людей на планете страдают от проблем со слухом, при этом в 70% случаев это явление врожденное, а в четверти из них есть генетические источники.
Специалисты разработали два новых препарата генной терапии, которые созданы на базе аденоассоциированных векторов. Такие специфические медикаменты успешно улучшают слуховые возможности детей, которые страдают от врожденной глухоты.
В материале отмечено, что одному из пяти участников исследования не удалось излечиться от данного недуга. Другие четверо пациентов чувствуют звуки на уровне, равном 60-65% от обычной нормы. Итоги научной работы служат базой для последующего разработки медикаментов, эффективно борющихся с иными формами глухоты.
