Эксперты Mass General Brigham восстановили слух у старых мышей при помощи генетического редактирования rAAV. Об их работе пишет журнал Molecular Therapy.
Отмечается, что обычно в случае генетической причины потери слуха пациентам предлагаются способы, которые облегчают течение заболевания — слуховые аппараты и импланты. Но предотвратить или вылечить это состояние у людей прежде не удавалось. Одним из перспективных направлений может оказаться генетическое редактирование конкретных мутаций. Пока что действенность способа получилось доказать лишь у новорождённых животных с врождённым дефектом.
Теперь учёные показали, что рекомбинантные аденоассоциированные вирусы (rAAV) – платформа по доставке здоровых генов с помощью обезвреженных вирусов — может использоваться и на пожилых млекопитающих. Для этого применялись модели старых мышей с мутацией, соответствующей человеческому гену TMPRSS3, который приводит к прогрессирующей потере слуха. После введения здоровой вариации гена посредством rAAV у подопытных зафиксировали устойчивое восстановление слуха.
По мнению авторов работы, терапия на основе рекомбинантных аденоассоциированных вирусов в сочетании с кохлеарным имплантатом или же сама по себе может лечить генетическую потерю слуха. Они проведут дополнительные испытания.
