Учёными из Японии создан новый метод более безопасного генетического редактирования при работе с CRISPR-Cas9. Он поможет уменьшить риск нежелательных генетических мутаций, информирует журнал Nature Biomedical Engineering.
CRISPR-Cas9 — своеобразные генетические «ножницы», инструмент, который предоставляет возможность вырезать, вставить или изменить конкретные участки генома, чтобы они приобрели нужные свойства. Часто эксперты сталкиваются с разными побочными эффектами.
Учёные оптимизировали технологию редактирования генома, которая снижает число мутаций, помогая более действенно лечить генетические заболевания. Они сконструировали систему AIMS в клетках мыши, которая оценивала активность работы Cas9 отдельно для каждой хромосомы.
Выяснилось, что обыкновенный способ связан с очень высокой активностью, которая и вызывает нежелательные эффекты. Изменения цитозина предоставило возможность замедлить этот процесс и регулировать расщепление ДНК.
В опытах на моделях мышей с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП) учёные выделили индуцированные стволовые клетки, после чего точно восстановили повреждение вплоть до одного нуклеотида, которое было ассоциировано с заболеванием.
Ещё специалисты создали математическую модель корреляции между разными шаблонами редактирования генома и активностью Cas9, которая помогает генным инженерам моделировать предполагаемые итоги работы во всей клеточной популяции.
