Слепому пятидесяти восьмилетнему человеку, потерявшему зрение из-за нейродегенеративного заболевания глаз несколько десятилетий назад, нейробиологи частично восстановили зрение при помощи экспериментальной генной терапии.
Группа специалистов во главе с профессором офтальмологии в Университете Сорбонны и Университете Питтсбурга Хосе-Аленом Сахелем создала относительно простую методику борьбы с ПР. При помощи белкового аденовируса CrimsonR, который был внедрен непосредственно в глаза пациенту, офтальмологи заставили нейроны реагировать на свет и восстанавливать уничтоженные мутацией палочки и колбочки.
Сообщается, что профессионалы использовали оптогенетическую терапию: доставили в ганглиозные клетки сетчатки вирусные векторы, кодирующие светочувствительный ионный канал. И с помощью очков, проецирующих на сетчатку световые волны, пациент стал различать предметы перед собой. До этого пигментный ретинит считался неизлечимым заболеванием.
Известно, что пигментный ретинит — это наследственное дегенеративное поражение глаз, связанное с семьюдесятью одной мутацией различных генов. У человека повреждаются фоторецепторы сетчатки. Сначала пропадает возможность видеть в тёмное время суток, так как деградирует периферическое зрение, а потом может появиться полная слепота.
В современном мире имеется около двух миллионов людей с таким заболеванием. До настоящего времени все попытки профессионалов создать действенную технологию лечения не увенчались успехом.
Для таких пациентов новый прорыв в оптогенетике может стать источником надежды на восстановление зрения. Пока он, конечно, проходит экспериментальное тестирование. И клиническая апробация состоится через несколько лет.
Подробнее об этом можно прочитать в журнале Nature Medicine.
