Ученые из Института медицинских исследований Сэнфорд-Бернэм-Пребис (SBP) выяснили, что последствия синдрома Алажиля, который является неизлечимым генетическим заболеванием, поражающим печень, можно устранить при помощи одного препарата. Их научная работа опубликована в издании Proceedings of the National Academy of Sciences.
По данным материала, каждый год с синдромом Алажиля рождается свыше 4 000 детей. Причина этого кроется в мутации, которая препятствует образованию и регенерации желчных протоков в печени. Зачастую, детям с подобным недугом требуется пересадка печени. Если не будет трансплантации, то к позднему подростковому возрасту смертность от синдрома Алажиля составляет 75%.
В ходе проведенных экспериментов на животных ученые показали, что препарат NoRA1 активирует сигнальный путь Notch, работа которого нарушена при синдроме Алажиля. В связи с этим запускалась регенерация и репопуляция клеток протоков в печени, а повреждения печени обращались вспять, увеличивая выживаемость.
На данный момент специалисты тестируют препарат на миниатюрной печени, которая была культивирована в лаборатории из клеток пациентов с синдромом Алажиля.
Ученые предполагают, что этот новый препарат можно будет применять и для лечения некоторых видов рака.
