Одна из самых тяжелых и сложных форм анемии – серповидно-клеточная анемия – может получить новый, многообещающий метод лечения. Исследователи проделали удивительную работу, описанной в журнале Science, воспользовавшись генной терапией, чтобы редактировать дефектные стволовые клетки крови прямо в организме пациентов.
До сих пор эта процедура была доступна лишь путем извлечения клеток и их генетической модификации в лаборатории, что сопряжено с высокими затратами и сложностью. Но ученые представили новую перспективу, которая потенциально позволит перепрограммировать клетки крови прямо внутри организма. Они доставляют генетически модифицированные липидные наночастицы в костный мозг пациента.
Хотя пока исследование проводилось лишь на мышах и не давало окончательного результата в вылечивании болезни, возможность использования этого метода на людях открывает совершенно новые перспективы. В случае успеха, это может стать более доступным и быстрым способом лечения серповидно-клеточной анемии и других заболеваний крови.
Традиционные методы генной терапии требуют удаления клеток из организма и их последующей модификации в лабораторных условиях. Это процесс инвазивный и сопряжен с определенными рисками. В случае заболеваний крови, также требуется предварительная химиотерапия для уничтожения дефектных клеток крови пациента, что считается тяжелой и рискованной процедурой.
Дальнейшие исследования будут направлены на проверку эффективности липидных наночастиц в редактировании генов, ответственных за заболевания крови. Ученые уже успешно демонстрировали, что данная техника может корректировать ген гемоглобина в лабораторных условиях, предотвращая образование дефектных клеток с характерной искривленной формой.
