Ученые из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый способ, благодаря которому возможно вылечить заболевание глаз, приводящее к потере зрения.
Доминирующая атрофия зрительного нерва обычно вызывает симптомы в раннем взрослом возрасте. Среди этих симптомов следующие: потеря зрения и дефекты цветового восприятия. Степень тяжести у всех разная и в некоторых случаях может привести к полной потери зрения. На данный момент нет терапии, которая способна полностью вылечить доминирующую атрофию зрительного нерва.
Ген (OPA1) предоставляет инструкции по производству белка, который содержится в клетках и тканях по всему телу и имеет главное значение для поддержания надлежащего функционирования митохондрий. Которые являются производителями энергии в клетках. Без белка, продуцируемого OPA1, функция митохондрий является неоптимальной, а митохондриальная сеть, которая в здоровых клетках хорошо взаимосвязана, получается сильно нарушенной. Для людей с доминирующей атрофией зрительного нерва мутации в OPA1 являются ответственными за прогрессирование данного заболевания.
Ученые из школы генетики и микробиологии Тринити разработали новейший способ генной терапии, благодаря которому будет возможно не только защитить зрительную функцию, но полностью вылечится от доминирующей атрофии зрительного нерва. Ученые проводили исследование над мышами, у которых была дисфункция митохондрий. Им вводили химические вещества, нацеленные на митохондрии. Ученые также заметили, что их терапия улучшила работу митохондрий в клетках человека, которые содержат мутации в гене OPA1. Так, данная терапия может быть действительна эффективна для лечения атрофии зрительного нерва у человека.
Исследователи руководствуются определенной техникой, которая позволяет вводить определенный ген в нуждающиеся в нем клетки с помощью специальных безопасных вирусов. Благодаря этому появляется возможность полностью изменить функционирование митохондрий в обработанных клетках, повысив их способность производить энергию, которая, в свою очередь, помогает защитить их от повреждения клеток. По результатам исследования видно, что данная новая генная терапия способна вылечить как атрофию зрительного нерва, так и другие заболевания, связанные с дисфункцией митохондрий.
Ученые отмечают, что уже проделанные исследования не являются конечными и перед тем как данная терапия будет доступна для лечения нужно проделать еще множество различных исследований, но перспективой данного метода лечения они воодушевлены.
