В журнале Nature опубликована статья, описывающая создание американскими биологами из Техасского университета в Остине усовершенствованной технологии редактирования генов, которая сделала ее более эффективной и безопасной. Ученые модифицировали белок Cas9, ключевой компонент системы редактирования генов CRISPR, что позволило системе делать меньше ошибок.
CRISPR – это инструмент генной инженерии, с которым связан белок Cas9, распознающий определенные 20-нуклеотидные участки на молекулах ДНК и разрезающий их. Но всегда существует опасность, что при попытке устранить генетическую мутацию молекулярный инструмент допустит ошибку и создаст новую мутацию. Именно поэтому возникают трудности при использовании системы CRISPR на людях.
Ученые смогли зафиксировать взаимодействие белка Cas9 с ДНК с помощью криоэлектронной микроскопии. Выяснилось, что, если в последовательности целевой ДНК, которую распознает белок, есть небольшие ошибки, белок стабилизирует эту ДНК, а затем разрезает ее, в результате чего и возникает ошибка.
Зная эту особенность, ученые усовершенствовали белок и получили его модификацию – SuperFi-Cas9. Точность этого белка в 4 тысячи раз выше, чем у его оригинального аналога. При этом ни активность белка, ни скорость его действия не пострадали. Ученые смогли продемонстрировать работу SuperFi-Cas9 на ДНК в пробирках. Теперь, в сотрудничестве с другими специалистами, они готовятся испытать новый белок на живых клетках.
Кроме того, ведется работа по получению еще более совершенных версий белка.
