Антисмысловые олигонуклеотиды (не модифицированные олигонуклеотиды, или АСО) – это молекулы, которые можно использовать для контроля уровня белка в клетках. Профессор Адриан Крайнер использовал ASO для разработки первого утвержденного препарата в лечении спинальной мышечной атрофии под названием Spinraza. Этот препарат помог более чем 11 000 пациентов вырабатывать больше белка, который необходим определенным нервным клеткам в позвоночнике. С тех пор Крейнер ищет новые способы, с помощью которых ASO могут помочь в лечении других заболеваний. В научном журнале Nature Communications учеными сообщается о новом способе использования ASO для лечения муковисцидоза.
Известно, что при муковисцидозе у пациентов не вырабатывается достаточное количество белка под названием CFTR (муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости). Специалисты выяснили, как использовать ASO для создания улучшенной, но все еще функциональной версии CFTR. Благодаря этому открытию создана основа для нового терапевтического подхода, который может помочь облегчить симптомы муковисцидоза и улучшить качество жизни пациентов.
Отмечается, что несовершенный белок CFTR является результатом генной мутации, в результате которой клетки получают неправильные инструкции по производству белка. Ошибочные инструкции устраняются, и белок не производится, поскольку несовершенные белки обычно могут быть разрушительными.
АСО Крайнера обманывают клетки, заставляя их следовать ошибочным инструкциям и производить несовершенный белок CFTR. Ученые считают, что в случае муковисцидоза наличие несовершенной версии белка лучше, чем его полное отсутствие. Их метод улучшил функцию легочных клеток, что позволяет предположить, что стратегия ASO помогает облегчить симптомы у больных муковисцидозом с этой мутацией.
